Informazione Scientifica
Per sperimentazione clinica si intende qualsiasi studio sull’uomo finalizzato a scoprire o verificare gli effetti di un nuovo farmaco o di un farmaco già esistente testato per nuove modalità di impiego terapeutico, con l’obiettivo di accertarne la sicurezza o l’efficacia. La sperimentazione si articola in diverse fasi e viene effettuata prima in laboratorio e in modelli animali (sperimentazione preclinica) e poi sull’uomo (sperimentazione clinica). La sperimentazione preclinica Questa fase della sperimentazione è utile per osservare come si comporta e qual è il livello di tossicità della molecola su un organismo vivente complesso: qual è la via di somministrazione, come viene assorbita e successivamente eliminata. Inizialmente sono eseguiti gli studi “in vitro” al fine di comprendere le caratteristiche della sostanza da cui si ritiene di poter ricavare un farmaco. La sostanza viene messa in provetta insieme a colture cellulari o a microrganismi e sottoposta a una serie di test, eseguiti in laboratori altamente specializzati. Soltanto quando si è appurato in laboratorio che la molecola possiede potenziali effetti terapeutici si può passare alla sperimentazione sugli animali. Gli studi “in vivo” hanno lo scopo di verificare se l’efficacia della sostanza attiva dimostrata in vitro viene confermata in specifici modelli animali di malattie umane. Tali studi hanno anche lo scopo di fornire dati preliminari sul comportamento della molecola sperimentale una volta presente nell’organismo in termini di assorbimento, distribuzione all’interno dei tessuti, metabolismo ed escrezione (farmacocinetica) e di dimostrare l’effettiva sicurezza prima di iniziare la sperimentazione nell’uomo (tossicologia).
La sperimentazione clinica consta di 4 fasi:
Fase 1: ha inizio la sperimentazione del principio attivo sull’uomo che ha lo scopo di fornire una prima valutazione della sicurezza e tollerabilità del medicinale
Fase 2: inizia a essere indagata l’attività terapeutica del potenziale farmaco, cioè la sua capacità di produrre sull’organismo umano gli effetti curativi desiderati. La sostanza è somministrata a soggetti volontari affetti dalla patologia per cui il farmaco è stato pensato.
Fase 3: serve a determinare quanto è efficace il farmaco, se ha qualche beneficio in più rispetto a farmaci simili già in commercio e qual è il rapporto tra rischio e beneficio. In questo caso i pazienti “arruolati” sono centinaia o migliaia. La tipologia di studio di riferimento in questa fase è lo studio clinico controllato randomizzato. Si tratta di un tipo di studio in cui ai pazienti viene assegnato casualmente (random) il nuovo principio attivo o un farmaco di controllo (in genere il trattamento standard usato per la patologia oggetto della ricerca) ed è molto affidabile nel definire l’efficacia di un medicinale.
Fase 4: È la fase della sperimentazione clinica che include gli studi condotti dopo l’approvazione del farmaco nell’ambito delle indicazioni approvate e in piena osservanza di quanto contenuto nel Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP); è detta della “sorveglianza post marketing” perché viene attuata dopo l’immissione in commercio.
Estratto da:
https://www.aifa.gov.it/web/guest/sperimentazione-clinica-dei-farmaci